7月6日上午，由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)主辦的2019首屆罕見(jiàn)病合作交流會(huì)在京隆重開(kāi)幕，本屆交流會(huì)由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟作為指導(dǎo)單位，由中國(guó)研究型醫(yī)院協(xié)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)、北京醫(yī)學(xué)會(huì)臨床藥學(xué)分會(huì)、北京協(xié)和醫(yī)院和8家罕見(jiàn)病病友組織協(xié)辦，衛(wèi)健委藥政司副司長(zhǎng)張鋒為大會(huì)致辭。

兩天來(lái)，這場(chǎng)規(guī)模空前的行業(yè)盛會(huì)，來(lái)自政府、醫(yī)院、科研、企業(yè)、公益、媒體等多方人士和公眾，與來(lái)自90種罕見(jiàn)病、105家病友組織或團(tuán)體的罕見(jiàn)病病友代表共聚一堂，共600余名參會(huì)人員、14個(gè)分論壇、50余場(chǎng)報(bào)告和一場(chǎng)“生而不凡”演講藝術(shù)盛典，以“健康中國(guó)，一個(gè)都不能少”為主題，探討罕見(jiàn)病群體的未來(lái)。

“最好的藥物就是我們共同努力”?

據(jù)統(tǒng)計(jì)，自2016年起，中共中央、國(guó)務(wù)院就印發(fā)了《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》，明確指出要“完善罕見(jiàn)病用藥保障政策”；2018年，國(guó)家衛(wèi)健委等五部委頒布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，今年，國(guó)家建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)等多項(xiàng)支持政策陸續(xù)出臺(tái)，罕見(jiàn)病群體得到社會(huì)廣泛關(guān)注。

大會(huì)在8772樂(lè)隊(duì)的歌聲中拉開(kāi)帷幕，這支由罕見(jiàn)病病友組成的樂(lè)隊(duì)，一曲《擁抱》唱出了病友們對(duì)參會(huì)各方的期許。大會(huì)上，由衛(wèi)健委藥政司副司長(zhǎng)張鋒致開(kāi)幕辭。“如今已是夏天，黨和國(guó)家在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的很多政策，現(xiàn)在正在發(fā)揮溫暖的效益，”他對(duì)為病友付出的醫(yī)生、病友組織、基金會(huì)、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟深表謝意，并強(qiáng)調(diào)，“最好的藥物就是我們共同努力”，寄語(yǔ)參會(huì)各方攜手，為健康中國(guó)貢獻(xiàn)力量。

來(lái)自國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局的醫(yī)療管理處處長(zhǎng)李大川，解讀了《中國(guó)罕見(jiàn)病防治的管理政策》。他分析出中國(guó)罕見(jiàn)病群體的現(xiàn)狀和困難，介紹了衛(wèi)健委近一年來(lái)為此開(kāi)展的七項(xiàng)工作，包括建立全國(guó)罕見(jiàn)病病例登記、構(gòu)建全國(guó)新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)、開(kāi)展部分補(bǔ)助或救助項(xiàng)目、加強(qiáng)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)和供應(yīng)保障等。今后的工作將本著“預(yù)防為主、分類(lèi)施策、穩(wěn)步推進(jìn)”的原則，完善用藥科研和產(chǎn)業(yè)政策，構(gòu)建多層次社會(huì)保障體系。

國(guó)家衛(wèi)健委衛(wèi)生研究發(fā)展中心衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究室主任趙琨，為大家分享《罕見(jiàn)病衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估思考》。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心化藥臨床一部高級(jí)審評(píng)員張杰，為大家解讀了《罕見(jiàn)病藥品的審評(píng)審批》。兩位嘉賓讓大家了解到罕見(jiàn)病用藥從研發(fā)、上市到納入醫(yī)保的路徑，不約而同地強(qiáng)調(diào)病友參與的重要性，希望病友積極響應(yīng)，并呼吁各界關(guān)注罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥研發(fā)較少等問(wèn)題。趙琨主任分享自己患眼疾后勇于參與新醫(yī)療手段的經(jīng)歷，讓廣大病友深受打動(dòng)。

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國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)辦公室主任、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟副理事長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授，為大家講授《罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)調(diào)研與醫(yī)療網(wǎng)絡(luò)運(yùn)行》。她強(qiáng)調(diào)了罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)調(diào)研對(duì)科研、醫(yī)療的重要性，介紹了中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)登記系統(tǒng)，并對(duì)未來(lái)罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)平臺(tái)的建設(shè)、運(yùn)行提出了設(shè)想。

多方聯(lián)合倡議，共創(chuàng)美好未來(lái)

開(kāi)幕式上嘉賓的一系列報(bào)告，讓在場(chǎng)的罕見(jiàn)病病友和各界伙伴充分感受到了黨和國(guó)家致力解決罕見(jiàn)病問(wèn)題的決心和行動(dòng)，一項(xiàng)項(xiàng)支持政策，可見(jiàn)的解決路徑，讓大家深受鼓舞。

同時(shí)，參會(huì)各方也意識(shí)到，罕見(jiàn)病病友在藥物研發(fā)、政策評(píng)估等方面發(fā)揮著重要作用，而廣大病友與各相關(guān)方的聯(lián)結(jié)卻并不通暢，國(guó)內(nèi)各方對(duì)罕見(jiàn)病科研、藥物研發(fā)等方面重視度仍有欠缺，未來(lái)各方有著攜手努力的廣闊空間，這也是本屆合作交流會(huì)召開(kāi)的重要意義。

作為罕見(jiàn)病公益領(lǐng)域從業(yè)十余年、前后發(fā)起兩個(gè)罕見(jiàn)病組織的罕見(jiàn)病病友——病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)王奕鷗，分享了《病友組織在罕見(jiàn)病問(wèn)題解決過(guò)程中的價(jià)值》，她先從“病友組織”的定義講起，闡述病友組織在罕見(jiàn)病診療、用藥、公益援助、溝通多方、政策推動(dòng)、公眾倡導(dǎo)等領(lǐng)域的價(jià)值與作用，并分析了當(dāng)下病友組織面臨的種種挑戰(zhàn)，為各項(xiàng)分論壇預(yù)熱。

在企業(yè)推動(dòng)解決罕見(jiàn)病問(wèn)題的角度上，百濟(jì)神州公司中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼總裁吳曉濱，還分享了《企業(yè)力量解決罕見(jiàn)病用藥難問(wèn)題》，為大家?guī)?lái)他多年的重要經(jīng)驗(yàn)。

開(kāi)幕式現(xiàn)場(chǎng)，主持人路晨宣讀了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟和病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)聯(lián)合多家病友組織發(fā)布的《倡議信》（見(jiàn)附文），張鋒副司長(zhǎng)以及多位嘉賓一起為罕見(jiàn)病病友加油，呼吁各界伙伴繼續(xù)秉持“健康中國(guó)，一個(gè)都不能少”的理念，攜手支持罕見(jiàn)病患者及其家庭，為實(shí)現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興的中國(guó)夢(mèng)打下堅(jiān)實(shí)健康基礎(chǔ)。

由此啟幕，從昨天到今天，大會(huì)14個(gè)分論壇按照“倡導(dǎo)”、“醫(yī)療”、“關(guān)愛(ài)”三大版塊，探討了罕見(jiàn)病相關(guān)的第二批國(guó)家目錄制訂、數(shù)據(jù)調(diào)研、診療、用藥、基因檢測(cè)、病友生活照料等多項(xiàng)主題。6日晚，“生而不凡”演講藝術(shù)盛典，9位講者傾情講述自身生命經(jīng)歷，震撼全場(chǎng)……

大會(huì)詳細(xì)報(bào)道、各項(xiàng)分論壇內(nèi)容、9位講者精彩演講等，敬請(qǐng)期待本公眾號(hào)之后的推送！

作為響應(yīng)國(guó)家《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》的行業(yè)盛會(huì)，罕見(jiàn)病合作交流會(huì)希望借此機(jī)會(huì)搭建一個(gè)罕見(jiàn)病病友、病友組織和政府、醫(yī)院、科研、企業(yè)等交流的平臺(tái)，形成合力，圍繞罕見(jiàn)病病友的福祉，共創(chuàng)中國(guó)罕見(jiàn)病群體的美好未來(lái)，為貫徹國(guó)家扶貧戰(zhàn)略、全面建成小康社會(huì)貢獻(xiàn)力量！

附：

倡議信

罕見(jiàn)病病友，雖與病痛相伴，但不放棄努力，面對(duì)挫折迎難而上，勇敢追求美好生活。病友組織秉承公益理念，提升專(zhuān)業(yè)水平，鏈接社會(huì)各方，合力支持病友。

醫(yī)生群體不斷推動(dòng)罕見(jiàn)病診治規(guī)范與三級(jí)防控體系建立，提升多學(xué)科對(duì)罕見(jiàn)病綜合管理水平、構(gòu)建并完善罕見(jiàn)病臨床研究平臺(tái)，積極改善患者預(yù)后，為提高罕見(jiàn)病診治水平不懈努力。

學(xué)術(shù)團(tuán)體、研究機(jī)構(gòu)與制藥企業(yè)加強(qiáng)罕見(jiàn)病課題研究，促進(jìn)理論創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新、學(xué)科創(chuàng)新，推動(dòng)新藥創(chuàng)制與臨床轉(zhuǎn)化，研發(fā)高質(zhì)量罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物，提高藥物可及性，為病友提供保障。

我們積極向全社會(huì)普及罕見(jiàn)病知識(shí)，呼吁更多人向罕見(jiàn)病患者及家人伸出友愛(ài)之手，使更多的罕見(jiàn)病朋友能夠享有平等、有尊嚴(yán)的幸福生活。

未來(lái)，愿各界伙伴繼續(xù)秉持“健康中國(guó)，一個(gè)都不能少”的理念，攜手支持罕見(jiàn)病患者及其家庭，為實(shí)現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興的中國(guó)夢(mèng)打下堅(jiān)實(shí)健康基礎(chǔ)！

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)

廣大罕見(jiàn)病病友組織